公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。

　　在这项临床研究中，研究人员招募了8名患有严重A型血友病的患者给予治疗，其中有6名患者接受高剂量药物治疗。

　　这些患者体内的凝血因子VIII都出现了不同水平的上升。其中两名患者的凝血因子VIII水平上升了50%以上。其中有5名患者的凝血因子VIII水平增长幅度达到了5%以上。这些高剂量治疗组患者的病情目前已经由严重转变为了重度或轻度。

　　不过，尽管这一疗效让人印象深刻，但试验中还发现患者的谷丙转氨酶水平有所升高，预示着该药物的毒性还需进一步研究。

　　BMN270是一种通过腺病毒载体输送凝血因子VIII的基因疗法。研究人员相信这种疗法能够帮助VIII因子基因缺陷型患者长效提高该因子水平。

　　事实上，目前市面上A型血友病药物众多，百健公司的凝血因子IX Alprolix以及长效因子VIII药物Eloctate都是其中的佼佼者。此外，诺和诺德、拜耳等公司都在这一领域有自己的主打产品。

　　不过，BarMarin公司相信，基因疗法将是新一代血友病疗法的不二选择。

　　目前，BMN270已经先后在欧洲和美国获得了孤儿症药物认证。此次临床研究的公布也为该药物的进一步开发提供了保证。

　　细胞疗法与基因疗法几乎同时进入医药产业的视线。然而，这两种疗法的命运却是截然不同。