今年关于 ALL 最重要的两个新药：一个是安进公司（Amgen）的 blinatumomab，一个是辉瑞公司（Pfizer）的奥英妥珠单抗（inotuzumab ozogamicin）。其中，blinatumomab 已经被 FDA 批准上市，耗时仅 2 个月。比其预计的审核期足足早了 5 个月之久！

　　Blinatumomab 是一种基于双特异性 T 细胞衔接系统（bispecific T cell engager, BiTE）开发而来的免疫疗法。这种疗法能够通过将肿瘤细胞上的 CD19 蛋白 -- 一种肿瘤细胞通用抗原 -- 呈递给 CD3 蛋白，进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞（CD3 是由免疫系统中的 T 细胞特异表达的）。

　　在 2 期临床研究中，Blinatumomab 可使复发难治的前 B 期 ALL 患者分子生物学缓解率达 70%。同样地在另一项研究中，MRD（微小残留病）缓解的复发难治 ALL 患者行造血干细胞移植后用 Blinatumomab 免疫治疗，生存期超过 2 年。Blinatumomab 可使 70% 的 MRD 阳性患者转阴。

　　对于老年 ALL 患者，奥英妥珠单抗联合一线低强度化疗方案完全缓解率可达 96%。对于复发难治 ALL 奥英妥珠单抗也有较好的疗效，一项 2 期临床研究显示总体有效率达 71%。

　　治疗 ALL 还有一种疗法就是最近比较火的 CAR-T 疗法。这种疗法的基本原理是从癌症患者身上分离出 T 细胞，然后利用基因工程进行改造使其可以识别特定的抗原或蛋白，然后再回输到患者体内。在今年的 ASH 会议上公布了 4 个 1/2 期 CAR-T 疗法试验结果，对于复发难治 ALL，CAR-T 疗法的应答率在 50-90%。

　　尽管 CAR-T 疗法缓解率很高，但也不是完美的。患者接受 CAR-T 疗法有一个巨大的临床风险就是细胞因子风暴，而且这种缓解率维持的时间似乎没有那么长，还需要更多的临床数据来验证。