目前全球约有5000万名癫痫患者。抗惊厥药物通过突触内不同的分子靶标抑制神经元兴奋性，从而降低癫痫发作的频率。这些靶标包括电压门控离子通道、电压门控钠通道、GABAA受体（γ-氨基丁酸A型）和谷氨酸受体。上述靶标还与多种非癫痫中枢神经系统疾病有着千丝万缕的联系，并能提高神经元的兴奋性。

癫痫用药仍存空白

虽然在过去的20年间，抗惊厥药物的数量和种类都有了大幅度增加，但开发新的用于治疗难治性癫痫的药物仍然遇到了难题，因为受制于人类对于不同类型癫痫的生理学知识的匮乏。

比利时优时比（UCB）公司的左乙拉西坦（levetiracetam、Keppra）是一只与SV2A结合的毒蕈碱性受体激动剂，该药已被广泛认作全球治疗癫痫的金标准。将左乙拉西坦作为难治性部分发作癫痫的辅助治疗药物，能使40%～58%癫痫患者的发作频率至少下降50%。

尽管目前已经有多种治疗癫痫的药物，但是还有20%～30%的患者遭受难治性癫痫的折磨。据估计，目前美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本这七大全球主要制药市场中，还有70万～110万患者没有获得充分治疗。

在非癫痫领域崭露头角

多数抗惊厥药物最初获批都是用于治疗癫痫，这可能与癫痫的治疗效果可以量化有关。这些药物在头痛、神经性疼痛、纤维肌痛和双向性精神障碍方面也开始崭露头角。

例如，对钾离子或钙离子通道具有效应的抗惊厥药物被广泛用作神经性疼痛的处方药，而目前全球七大主要制药市场中约有150万名神经性疼痛患者。辉瑞公司的普瑞巴林（Pregabalin、Lyrica）和卡马西平已经分别获批用于治疗不同类型的神经性疼痛。

由于普瑞巴林的镇痛作用非常强且不良反应少，从而成为治疗神经性疼痛的抗惊厥药物中的佼佼者。2007年6月，普瑞巴林成为第一只获得FDA批准用于治疗纤维肌痛的药物。纤维肌痛是一种广泛性的慢性肌肉骨骼痛和疲劳性疾病，目前全球七大主要制药市场约有145万名纤维肌痛患者。到目前为止，普瑞巴林也是唯一一只获准用于治疗纤维肌痛的抗惊厥药物。

抗惊厥药物还可以用来治疗偏头痛，全球6%～16%的成年人患有慢性神经血管性头痛。与丙戊酸半钠一样，托吡酯是两只获准用于预防偏头痛的抗惊厥药物之一。临床试验显示，与上一代偏头痛预防药物相比，托吡酯疗效更好、副作用更小。而且在托吡酯的治疗过程中，还会使患者体重减轻，而使用传统的预防偏头痛药物会使体重增加。

除了用于治疗疼痛之外，抗惊厥药物还可以用来治疗精神疾病。丙戊酸半钠和葛兰素史克公司的拉莫三嗪（lamotrigine、Lamictal）获准用于治疗双向性精神障碍。拉莫三嗪是一只钙离子通道阻滞剂，是继锂之后第一只获准用于双向性精神障碍的长期治疗用药，疗效显著，耐受性好。