据《柳叶刀》在线发布的一项具有里程碑意义的研究，新近诊断为多发性骨髓瘤(一种骨髓肿瘤)且适合自体干细胞移植的病人有了新的且更好的一线治疗方案。

    与现在一种最常用的两药联合诱导治疗相比，一种新的含有波替单抗的三药联合诱导治疗方案取得3倍的完全或接近完全缓解率。该方案超过了目前骨髓瘤所有的一线治疗方案，是取得完全缓解率最快和最高的。此外，即便是对于预后很差的骨髓瘤病人，该方案与自体干细胞移植结合也可延缓疾病进展，延长无进展生存期(PFS)。

    过去几年，沙利度胺与地塞米松(TD)联合治疗是控制多发性骨髓瘤、以使病人可以接受干细胞移植的一线标准治疗方案。然而，TD治疗的完全缓解率很低，通常低于10%。因此，寻找更加有效的方案，增加自体干细胞移植前的完全缓解率，改善移植后的临床预后就显得非常必要。

    为实现这一目标，意大利博洛尼亚Seràgnoli血液研究所的Michele Cavo带领的团队在TD方案中加入了波替单抗，形成新的三药联合治疗方案(VTD)。该团队比较了在双重自体干细胞移植治疗未曾接受治疗的多发性骨髓瘤病人前后，VTD和TD作为一线治疗和巩固治疗的疗效和安全性。病人来自于意大利的73家医院，随机分配至VTD组(236)和TD组(238)。

    VTD组中的73例病人(31%)取得完全或接近完全缓解率，TD组为27例(11%)。在自体移植后和接下来的巩固治疗中，与TD组相比，VTD组也取得了较高的完全或接近完全缓解率。整个治疗中，VTD组最好的完全或接近完全缓解率为71%，而TD组为54%。

    VTD组病人的无进展生存期(PFS)明显长于TD组。在VTD组，68%的病人实现3年的PFS，而TD组仅有56%的病人实现3年的PFS。

    有意义的是，对于治疗更容易失败且更可能死亡的有“不良的细胞遗传学异常”的病人来说，标准的自体干细胞移植治疗并不能使其受益，但VTD加双重自体干细胞移植治疗则能实现较高的缓解率，延长其PFS。

    VTD和TD治疗的耐受性均良好。但VTD组的3级和4级副作用更常见，为56%，而TD组为33%。最严重的副作用是周围神经病变(由于神经损伤，导致感觉麻木或疼痛)，可见于10%的VTD组病人，2%的TD组病人；但VTD组病人中78%都得以缓解或改善。

    作者们说：“VTD是一种新的标准治疗，该方案可以抑制肿瘤、最大程度地使更多骨髓瘤病人有条件接受移植治疗。”

    他们总结道，应继续研究这一新的治疗方案是否可以使病人推迟甚至不必接受自体干细胞移植治疗。

    在对该文章的点评中，美国波士顿哈佛医学院和Jerome Lipper多发骨髓瘤中心的Paul Richardson说，“尽管有可控制的毒副作用、并看不出干细胞采集过程中的显著差别，但疾病3年进展和3年无进展生存期的结果是目前最好的，VTD对于不良细胞遗传学的作用也是令人瞩目的。”

    他还提到，“这一成功的诱导、强化、巩固治疗及接下来的维持治疗策略，可能成为新的治疗标准。”