儿童是ITP的高发人群 免疫性血小板减少紫癜（ITP）是由于免疫功能系统异常，体内出现自身抗血小板抗体，使血小板破坏过多和产生血小板的巨核细胞发育成熟障碍，所导致血小板减少的出血性疾病。临床上以四肢皮肤、鼻腔等自发性出血为主要表现。由于病因至今尚未明确，故ITP也可称为特发性血小板减少性紫癜。

　　儿童ITP一般可分为急性和慢性两型。上海同济医院儿科主任医师谢晓恬教授介绍：“急性ITP多见于2岁以下的婴幼儿，起病急，进展快，血小板可很快下降到2×109/L以下，出血较严重，个别患儿可能发生颅内出血而危及生命。较多患儿可有病前2周左右内的病毒性感冒或疫苗接种史。”急性型ITP经过糖皮质激素（可加用免疫球蛋白）积极治疗，约80％的患儿疗效显著，数周内可获得彻底治愈。但约有20％的患儿病程较长，其中部分患儿属于慢性ITP，疾病可持续多年，多见于学龄前期和学龄期儿童。

　　慢性ITP常规治疗效果有限  慢性ITP不属于常见病, 因患病人群少、市场需求低、研发成本高，故很少有制药企业关注研发。因此，一些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品被称为“孤儿药”。

　　根据ITP诊疗指南和中华医学会儿科学分会血液学组推荐的诊疗方案，目前国内治疗儿童ITP首选糖皮质激素和免疫球蛋白联合治疗。

　　这种方法对急性ITP效果很好，慢性早期有一定疗效，但持续时间短，“对于血小板一直很低，各种药物疗效不佳或对糖皮质激素严重依赖，年龄超过6周岁的患儿，可以考虑脾切除手术，有效率比较高。”谢晓恬教授说。

　　解放军309医院血液科副主任医师张永清说，慢性ITP治疗时间长且病情易反复，感冒和药物过敏可能引起儿童ITP急性发作，可用丙球、激素来救急，而针对以上一线药物疗效欠佳的患儿可采用皮下注射血小板生成素（TPO）。

　　其中TPO与艾曲波帕（Promacta）的药物作用机制基本类似。但TPO制剂因分子量较大，故易产生自身中和抗体而降低疗效；对自身体内的TPO也有影响,并有可能导致继发性的血小板减少。而Promacta相对TPO疗效更强，其提高血小板数量的效应可能是TPO的5倍以上。

　　儿童药使用要格外小心此次批准，将使Promacta可用于1岁及以上的慢性ITP患者群体，还推出一种新的口服悬液配方，专为可能无法吞咽片剂的年幼患者设计。

　　“期待中国能将Promacta引入临床治疗，以弥补TPO的不足并促进罕见病药物的开发。”张永清指出。

　　“尽管Promacta已经在国外上市，但应关注药品说明书规定的儿童用药指征和口服剂量，明确禁忌征。但从Promacta的作用机制来看，也可能难以获得长期疗效。我国儿科界历来对儿童药物的引进和应用比较谨慎。最好是在经过相当规模的临床研究，充分验证其有效性和安全性之后，由中华儿科分会血液病学组正式推荐，方有可能成为治疗儿童慢性ITP的药物之一。”谢晓恬教授提醒。