POEMS综合征迎来治疗新局面
发布时间:2011-12-05 10:46 来源:君健网
北京协和医院血液科周道斌、李剑等联合其他科室,对血液病POEMS综合征进行长达5年的前瞻性研究,获得了满意疗效。相关结果以论著形式发表在国际著名的Blood(《血液》)杂志上。该杂志同期发表的述评对协和医院的工作予以高度评价,称其打开了POEMS综合征这一罕见病研究的新局面。
该课题组从2006年起筛选31例初治POEMS综合征患者入组,采用12个疗程的口服马法兰联合大剂量地塞米松(MDex)治疗。不仅获得显著疗效,而且将治疗成本降至自体造血干细胞移植的1/10左右。这也是国际上第一个关于POEMS综合征的前瞻性研究。
通讯作者周道斌教授介绍,该病尚无标准治疗方案,目前自体造血干细胞移植虽为首选方案,但因费用昂贵、风险大、移植相关并发症难以规避,其并不适用于年老、体弱、脏器功能衰竭和经济困难患者。
本研究第一作者李剑副教授告诉记者,POEMS综合征患者如果接受自体造血干细胞移植治疗需要治疗费用约10万元,而采用MDex治疗,每月一个疗程,完成全部12个疗程的检查治疗费用约1万元左右。
POEMS综合征是一种少见的克隆性浆细胞病,人群发病率不足百万分之一,易发于青壮年。患者多出现手脚发麻、无力,严重者四肢瘫痪,肝脾及淋巴结肿大,多种内分泌腺体异常等,生活质量会受到严重影响。