Octapharma 获得wilate(R) 罕见病药物的独家授权

Octapharma 获得专门针对血管性血友病开发的首款替代疗法 wilate(R) 罕见病药物的独家授权
-- 里程碑式成就标志着该瑞士公司入驻美国凝血市场   

瑞士 LACHEN 2010年1月13日电 /美通社亚洲/ -- 全球最大的血浆制品制造商之一 Octapharma AG 今天宣布，该公司已经获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 授予的 wilate(R) 罕见病药物独家授权。这项授权指定将 wilate(R) 用于重度血管性血友病 (VWD) 患者的自发性或创伤引起的出血治疗，以及某些已知或怀疑对去氨加压素 (desmopressin) 有禁忌或该药物对其无效的轻度和中度 VWD 患者。   
获得了 FDA 批准和 wilate(R) 罕见病药物的独家授权标志着 Octapharma USA 进入了美国凝血市场，产品预定于2010年初上市。业务发展迅猛的 Octapharma USA 是全球最大的血浆制品制造商之一 Octapharma AG 旗下的美国分部。   
Octapharma Group 副总裁 Kim Bjornstrup 表示：“FDA 授予的 wilate(R) 罕见病药物独家授权是 Octapharma 在开发这款药物中取得的重要成果。要获得罕见病药物的独家授权，需要向 FDA 提交一份关于 wilate(R) 可能较现有疗法具有哪些临床优势的说明 (1)。Wilate(R) 是专门针对血管性血友病的治疗而研发和生产的，包含了两个独特的病毒弱化步骤，拥有高纯度以及1:1生理比例的 FVIII（第八因子相关抗原）和VWF（血管性血友病因子），将为 VWD 患者提供新一代的治疗方案。”   
wilate(R) 介绍：   
Wilate(R) 是一种新开发的高纯度、双重病毒灭活的 VWF/ Coagulation Factor VIII Concentrate（第八凝血因子[人体]浓制剂），展示出了对各类 VWD 患者（包括参与了四项采用客观和主观标准衡量的前瞻性临床试验的儿童患者）的治疗效果。   
2009年12月4日，wilate(R) 获得了 FDA 注册，被批准用于治疗重度 VWD 患者的自发性和创伤引起的出血治疗，以及某些已知或怀疑对去氨加压素禁忌或该药物对其无效的轻度和中度 VWD 患者。(2) wilate(R) 是第一个双重病毒灭活的 VWF/FVIII（血管性血友病因子/ FVIII 因子）高纯度浓制剂，采用了有机溶剂／表面活性剂 (S/D) 工艺和一个特殊的终端干热 (terminal dry-heating，TDH) 系统。采取的纯化工艺在对蛋白质进行高度保护的条件下将 VWF/FVIII 复合物进行隔离，产生了1:1比例的 VWF:RCo（瑞斯托霉素辅因子）以及类似于正常血浆的 FVIII 活性。Wilate(R) 完全采自美国庞大的人类血浆库。FDA 批准建立了血浆捐赠中心，但制品中没有加入白蛋白作为稳定剂。   
四项前瞻性临床试验已经证明 wilate(R) 在各种 VWD 患者的急性出血和预防治疗中展示出了安全性、耐受性和止血功效。从客观标准来看，wilate(R) 在应用于1068例出血病例中确实取得了84%至93%的成功率，不同患者的治疗结果有所差异。(3)   
自二十世纪80年代中期以来，业界对血浆筹备工作的病毒安全性的要求越来越严格，要求证明病毒已经被清除/灭活(4) (5)。多项病毒灭活步骤的出台提高了凝血制品的安全性，但是 S/D 灭活是当前防止高传染性包膜病毒的黄金安全标准(6)。Octapharma 是全球首家将 S/D 灭活工艺应用于大规模血浆衍生物生产的制造商。wilate(R) 制造工艺提供了两项独立、有效的病毒灭活程序，即用于批量制品的 S/D 处理和对最终容器中冻干产品的 TDH 处理。此外，在 wilate(R) 制备过程中运用到的离子交换台阶色谱法也有助于提高病毒安全性。   
人血浆中含有浓度极低的 VWF 和 FVIII。该 wilate(R) 制备工艺旨在提高 VWF/FVIII 复合物的比例。同时存在的可能增加临床副作用的血浆蛋白以及可能损害凝血因子稳定性并且降低其自然结构和功能性的蛋白酶，在生产过程中被有效清除。   
血管性血友病介绍：   
血管性血友病 (VWD) 是最常见的出血性疾病，根据美国疾病预防控制中心 (Centers for DISease Control and Prevention) 的数据，该病在美国人口中的发病率约为1%至2%。(7) 该病是人体无法制造功能性血管性血友病因子导致的结果，人类蛋白可帮助血液凝结。   
Octapharma Group 简介： 
总部位于瑞士 Lachen 的 Octapharma Group 是全球最大的血浆制品制造商之一，过去25年多来一直致力于病患护理和医疗创新。Octapharma 的核心业务是从人类血浆和人类细胞系中开发、生产和销售高品质的人类蛋白质疗法，其中包括免疫球蛋白静脉注射 (IGIV)。在美国，Octapharma 的 IGIV 产品 octagam(R)（5%免疫球蛋白[人体]静脉注射液）被用于治疗各种免疫系统疾病，而该公司的 Albumin（人体）则能够恢复和维持循环血量。Octapharma 拥有3000多名员工，并在包括美国在内的全球80个国家拥有生物制药经验。Octapharma USA 坐落于新泽西州霍伯肯。Octapharma 经营着两家经美国 FDA 许可的一流生产基地，最大程度地提高了生产灵活性，并将产品短缺降至最低。欲了解更多信息，请访问 http://www.octapharma.com 。   
前瞻性声明   
本新闻稿包含前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括已知和未知的风险、不确定因素和其它不在该公司控制范围之内的因素。该公司不承担任何更新这些前瞻性陈述或让它们与未来活动或发展保持一致的义务。这些因素包括当前或未决研发活动的结果和美国食品及药物管理局 (FDA) 或其它监管机构的行为。  
 
参考文献   
(1) DepartMEnt of Health and Human Services Food and Drug AdMINIstration   
21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug regulations,   
Subpart C Available at   
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProduCTSforRareDiseaseSConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucM135122.htm   
(2) Wilate(R) Approved Complete Prescribing Information, December 2009.   
(3) Ibid.   
(4) Note for guidance on virus validation studies: The design,   
contribution and interpretation of studies validating the inactivation and   
removal of viruses CPMP/BWP/268/95 February 1996.   
(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, rev.2.   
July 1998.   
(6) Farrugia A . Guide for the assessment of CLotting factor concentrates   
for the treatment of Hemophilia. 2003, WFH.   
(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders.   
Available at www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Accessed on November 22,   
2009.   
本新闻稿不向美国公众发布。消息来源Octapharma AG