塔夫特药物发展研究中心(CSSDD)的一份最新研究结果显示，过去10年以来，被美国FDA指定为罕见病治疗药的产品数量翻番，从2000年—2002年期间的208种增加到2006年—2008年期间的425种。

　　自1983年美国《罕见病药法案》实施以来，已有2000多种产品被指定为罕见病治疗药，而其中有350种产品最后通过FDA批准上市销售。

　　CSDD副主席克里斯多夫·保尔·米尔恩表示：“毫无疑问，《罕见病药法案》的颁布实施获得了成功。目前，世界上有很多国家已经开始效仿，其中日本和欧洲已有类似的法案出台，而新加坡和澳大利亚则对已在美国获准作为罕见病治疗药上市的产品大开绿灯，允许进口及销售。”

　　顾名思义，罕见病药即针对治疗罕见疾病的产品，美国对罕见病的界定为患者人数少于20万，而欧洲将罕见病界定为发病率定为5/10000以下。

　　CSDD的这项最新研究还发现，自2000年以来，所有在美国上市的罕见病药当中，22%的产品为新分子实体药(NMEs)，31%的产品为生物制剂(SBs)。此外，2000—2002年获得FDA优先批准的NMEs类产品占35%，SBs类产品占17%，2006—2008年这两个比例分别上升至50%和67%。

　　美国药品研究与制造商协会进行的另一项调查结果显示，目前有多种罕见病治疗药正处于研发阶段，包括：治疗免疫系统疾病——慢性肉状瘤病的单克隆抗体药;治疗重度癫痫症——Lennox-Gastaut综合症的新药;治疗囊性纤维化的基因疗法药;以及治疗常染色体隐性遗传性疾病——Friedreich共济失调的药物。