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肌肉病症药物获FDA加速评审资格
发布时间:2015-03-02      来源:

Prosensa Holding NV 表示,该公司治疗肌肉疾病的最新药物获得 FDA 快速评审资格。

4 日这家荷兰公司声称,它计划再进行两次以上的实验,并在今年提交美国上市批准。Prosensa 公司表示,不久的将来还将提交欧洲批准。

与 Sarepta Therapeutics 公司的药物 eteplirsen 类似,Prosensa 公司治疗假肥大型肌营养不良症(DMD)的药物最早可能会在 2015 年获得美国批准,KBC Securities 驻布鲁塞尔的分析师 Kerpel 分析称,该药预计将抢占约一半的市场份额。

Kerpel 预计到 2020 年末,该药物巅峰时期将产生十亿欧元(约合 13.6 亿美元)的全球销售额,每名患者一年将耗资约 200,000 欧元用于该药物。

Kerpel 还表示,Prosensa 的新药拥有专利优势,在欧洲的销售很可能会远高于 Sarepta。

Drisapersen 与 eteplirsen 类似,机理是提高一种抗肌萎缩蛋白的水平,这种蛋白得缺少会导致假肥大型肌营养不良症。

最近几个月来,DMD 药物得到了来自监管机构鼓励发展的信号。

美国食品药物管理局表示将在四月份为审批 Sarepta 公司的 eteplirsen 提供一条绿色通道,上个月欧洲监管机构建议对 PTC Therapeutics 公司的 Translarna 进行有条件批准。

今年一月 Prosensa 公司表示,尽管 drisapersen 在后期试验中失败,但有数据显示使用该药物可以减缓病情,公司将继续寻求 drisapersen 的发展。

本月初,合作伙伴葛兰素史克将这个药物的权利交回 Prosensa,同时终止了 2009 年签订的合作研发协议。

通常 FDA 会根据一些早期临床试验数据,授予那些针对没有治疗方案的严重疾病的药物以加速批准。当然,公司仍然需要进行更大规模的试验,以加强验证其初步研究的结果。

DMD 是一种退行性疾病,会妨碍肌肉的运动。每 3,600 个新生男婴中就有一个患病,通常到 30 岁会变得非常严重。

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