五款潜在重磅炸弹级药物今年夏天或将获得批准
发布时间：2015-06-01
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对于制药业来讲，今年的夏天将意义重大。从现在到劳动节，5家公司正在等待FDA的决定。FDA可能会批准重磅药物投放市场，这对5家公司的营收也会产生非同小可的影响。
首先是来自 Valeant 制药与阿特维斯治疗相同疾病——腹泻型肠易激综合征（IBS-D）的药物。两款药物将要证明两家公司收购它们的价格是值得的（或不值得）。
FDA为 Xifaxan 设定的审评截止日期是5月28日，不管是否批准其用于IBS-D，这是一款Salix 制药在 2004 年成功推出用于旅行者腹泻的产品，2010 年其较高剂量规格的产品被批准用于肝性脑病。
Valeant于4月1日以110 亿美元收购 Salix。4月29日，在讨论 Valeant 第一季度营收的电话会议上，高管们表示已就产品标签问题与 FDA 进行了讨论，准备通过直接面向消费者的广告宣传活动，立即开始促销 IBS-D 适应症。
Valeant 的领导层未对这一特殊的适应症给出销售指导，称一旦该适应症获得批准，它们将对销售指导进行更新。但 Salix 之前说过，到 2024 年 Xifaxan 的销售可能会增加 16 亿美元，其每年的销售额会达到30亿美元。
Xifaxan 被普遍预测会得到批准，但分析师表示，销售预测的关键问题是有多少患者已在超适应症使用 Xifaxan 用于治疗 IBS-D。Salix 与 Valeant 承认了这种超适应症使用，但表示该药物不到10%的处方用于这一适应症。Evercore ISI 分析师 Raffat 怀疑这一比例要超过25%，但他预测新适应症仍可能为该药物年销售额增加12亿美元。
然后是6月2日，FDA 对是否批准 Eluxadoline 将要做出决定，这款产品是阿特维斯在去年7月份以11亿美元收购 Furiex 时获得的。Eluxadoline 与大受欢迎的腹泻治疗药物易蒙停（Imodium）有相同的活性成分，这使得它完全不同于 Xifaxan。
Xifaxan 是一种在两周疗程内使用的抗生素，而 Eluxadoline 可以连续数月使用。Raffat 指出，理论上讲两款药物不需要彼此间相互竞争，患者可能会尝试其中一个，然后再去用另一个。
然而，Eluxadoline 却有两个 Xifaxan 不存在的问题。Eluxadoline 是一种阿片受体激动剂，这一事实也意味着它是一款被「列入管制药品」表格的药物。由于研究尚未引起任何成瘾问题，所以阿特维斯一直未预想这款药物会被过多限制使用，但管制药物的审评流程可能使其市场投放延迟数月。
更为严重的是，在早期研究中一些患者出现了胰腺炎，这导致 Furiex 在3期试验中筛选患者时考虑了胰腺炎风险因素，最终排除了一半的申请者。Raffat 表示，这可能不会阻止其获得批准，但他认为该药物的销售不会越过阿特维斯所期望的10亿美元「重磅级药物」的门槛。
到7月5日，由于这一天是周日，所以可能意味着是7月3日，Vertex 制药将会得到 FDA 对其 Orkambi 的一个决定，这款药物是一款用于囊性纤维化 (CF) 的新型治疗药物，它由已上市的 Kalydeco 结合一种促进剂 Lumacaftor 而成。
从这一点上讲，Vertex 的未来或多或少地取决于其 CF 专营权的成功，因为其之前的重磅炸弹级药物 Incivek 在吉利德与艾伯维的新型丙肝药物上市后已变得无关紧要。因此 FDA 顾问小组在 5 月 13 日的会议变得备受关注，以至于 Vertex 的股票在那天被停牌。
该顾问小组以 12 比 1 的结果支持批准这款药物，并一致投票支持其安全性。然而，在该药物是否有效的问题上，顾问小组有 3 票支持，4 票不支持和 6 票不确定。
最后的结果反映了一种事实，即 Vertex 的 3 期研究显示该药物在一个不是很大的患者人群中疗效有限。考虑到在 CF 领域有巨大未满足的需求，大多数分析师预测它会获得批准，但问题仍然是这种不明确的结果对其商业前景会有多大的影响。
「考虑到缺乏疗效，但无论如何可能会获得批准，那么 Vertex 在产品定价上会有压力吗？」马克西姆集团分析师 Kolbert 在投票后的一份研究报告中问道。「目前，单单 Kalydeco 每年的成本就是 30 万美元。Vertex 能够为一款不太有效的药物定同样的价格吗？」
尽管如此，分析师认为这款药物有巨大的潜力，对这款药物 2020 年的一致销售预测达到 50 亿美元。近期看，这款药物的市场投放有望使 Vertex 经过两年多的下滑后在第四季度重新赢利。
今年夏天晚些时候，两款备受期待的 PCSK9 抑制剂类胆固醇药物将要到来。首先将是 Praluent，它由再生元制药与赛诺菲联合开发，两家公司通过购买优先审评凭证而一跃排在了该类药物的首位。FDA 对安进竞争药物 Repatha 的审评截止日期是 8 月 27 日。
两款药物被普遍预测会获得批准，但在 5 月 17 日的一个视频报告中，加拿大皇家银行资本市场公司的 Yee 提醒投资者密切关注顾问小组在 6 月 9 日与 10 日分别针对 Praluent 与 Repatha 的会议。
他指出，对于是否批准两款药物用于所有的目标患者人群将有一些讨论，它们针对的患者人群为耐受他汀药物的患者，有不同遗传形式高胆固醇的患者，及服用他汀类药物后胆固醇水平仍然很高的患者。
范围较为窄的产品标签自然将导致一致数字出现下降的趋势，而一致数字往往假定两款药物的标签范围是广泛的。目前，一致数字认为两款药物到 2020 年时其年销售额均能超过 20 亿美元。
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医生姓名：刘伏友
所在科室：肾内科
工作医院：中南大学湘雅二医院
专业职称：主任医师
擅长疾病： 腹膜透析、各类肾病、慢性肾功能衰竭、尿毒症、血液...
