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人类基因编辑技术确立基本原则
发布时间:2017-02-24      来源:
  近年来,基因编辑技术因能够实现对特定DNA片段的敲除、加入而备受科学家青睐。它推动了科学研究,但也对社会伦理和人类安全提出了挑战。2月15日,在人类基因编辑研究委员会正式向全世界发布的一份研究报告中,科学界首度表露出支持编辑生殖细胞的态度。

    基因编辑技术在短短几年间为世界带来了极大影响,然而每一项革命性技术背后,都有着伦理与监管的风险。因此,科学家们一直默守“不对人类的生殖细胞进行编辑”这条底线,避免踏入禁区。而2月15日,人类基因编辑研究委员会在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告称,绝对禁止基因编辑技术不是解决方案,但应严格限制其使用范围。

    基因编辑技术也被称为“基因剪刀”。众所周知,DNA(脱氧核糖核酸)是主要遗传物质,呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上,一个具有某种功能的片段就是基因。基因编辑技术可以像人们在电脑文档中编辑文字那样修改DNA链编码。理论上,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而可用来“改造”胎儿,让其不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因,但同时也引发对“定制婴儿”等伦理问题的担忧。

    这份名为《人类基因编辑——科学、伦理和监管》的报告认为,应该允许科学家们在严格的监管下,利用成熟的基因编辑技术,对人类的精子、卵子或早期胚胎进行编辑,消除镰状细胞贫血、囊性纤维化等重大遗传疾病;这些经基因编辑的生殖细胞能被允许用于孕育后代。

    严控中“开绿灯”

    这份报告的一个关键词是“遗传疾病”。在全球,有几千种遗传疾病是由单基因的突变导致。尽管单个遗传病的发病率较低,但这些疾病加起来,却影响了全球5%-7%的人群,患者家庭的情感、经济等负担不容忽视。在这些疾病中,对一些罹患溶酶体贮积症、杜氏肌营养不良症等疾病的患者来说,如果想拥有健康的亲生子女,对生殖细胞进行编辑也许是当下唯一的道路。制订本次报告的委员会认为,如果证实安全可靠,我们应当允许使用基因编辑的方法,修正那些已被证实的、可能遗传给下一代的突变。

    这份报告的另一个关键词是“严格监管”。为了避免灰色地带产生,这个委员会提出了一系列要求:首先,只有在预防重大疾病,且没有其他合理手段可以尝试的情况下,才能够尝试生殖细胞的基因编辑;其次,科学家们必须严格证实,这些未被编辑的基因会导致重大疾病,或让重大疾病的发病率极大提高;第三,需要可信的临床前与临床试验来评估这一手段的风险与收益,确保参与者的健康与安全;第四,研究人员要对参与者进行长达几代的跟踪分析,了解长期风险。

    不支持增强型编辑

    根据这份报告,对生殖细胞的基因编辑只能够用于预防疾病,不能够用于增加人的智力、身高、力量等非治疗性目的,因为这样做被认为是不公平的。但治疗疾病和增强功能之间的边界往往很模糊。例如,研究人员已经表明,被称为GRIN2B的基因与自闭症谱系障碍有关,而体内GRIN2B蛋白突变量的增加与认知能力的提高有关。哈佛大学遗传学家乔治·车迟认为,修饰该基因以防止自闭症的发生,其结果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增强。

    同时,报告也指出,基因编辑治疗存在一定的风险,一旦“脱靶”容易造成其他非目标基因被修改。由于基因编辑技术尚未成熟,一些人担心,基因编辑过程中一旦出现微小错误,将可能在人类基因库中留下长久后果,因而对这项技术充满恐惧。

    只是作为一份倡议

    综合来说,这份报告聚焦了基因编辑在生物医疗领域的3个主要应用:帮助了解人类疾病和治疗的基础研究、用于治疗或预防体细胞疾病的临床应用,以及用于治疗或预防生殖细胞疾病的临床应用。报告就人类基因编辑的科学技术、伦理以及监管等提出建议和相关准则。

    值得一提的是,这份报告只是作为一份倡议。尽管对生殖细胞的基因编辑松了口,这并不意味科学家们从现在起就能动手尝试。在监管措施具体落实,在适用疾病的定义更为清晰,在基因编辑技术的安全性得到证实之前,这份报告在短期内还无法带来实质性的变化。
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